Rodiny spinální muskulární atrofie dnes oznámila, že financování aplikovaného výzkumu program na Cambria Bisosciences LLC k identifikaci nových léčebných cílů pro spinální muskulární atrofie (SMA). Cambria bude využívat model organismu Caenorhabditis elegans napodobovat genetické aspekty SMA.

"Nyní je dobře prokáže, že ztráta z SMN1 genu vede ke ztrátě motorického neuronu a svalové degenerace u pacientů s SMA, a že počet kopií genu SMN2 moduluje závažnosti onemocnění," řekl Dr. Beth Westlund z Cambria Biosciences a vedoucí výzkumu na této projekt. "Další studie naznačují, že další geny mohou ovlivnit nástup a závažnosti ztrát motorického neuronu v tomto stavu. Těžištěm našeho výzkumu bude hledat geny, které mohou zmírnit problémy spojené s poruchami SMN1 pomocí škrkavka Caenorhabditis elegans nebo C. elegans, který je velmi výkonný model organismus, který je široce používán vědci k identifikaci nových genetických interakcí.
Přečtěte si v tiskové zprávě