Pane M, S Staccioli, Messina S, D'Amico, Pelliccioni M, Mazzone ES, Cuttini M, P Alfieri, Battini R, Hlavní M, Muntoni F, E Bertini, Villanova M, Mercuri E. Klinika dětské neurologie, katolík University, Řím, Itálie.

Cílem této otevřené pilotní studie bylo zjistit profil snášenlivosti a klinickou odpovědí salbutamolu (albuterol) v souboru malých dětí postižených podle typu II spinální muskulární atrofie (SMA). Dvacet-tři děti od 30 měsíců do 6 let věku byli léčeni salbutamol (2 mg třikrát denně) po dobu 1 roku. Všechny děti byly hodnoceny pomocí podélně motor Hammersmith funkční rozsahu 6 měsíců před léčbou začalo (T0), na počátku (T1) a 6 až 12 měsíců později. Tam byl žádné významné změně ve funkci od T0 a T1 hodnocení, ale funkční skóre zaznamenané po 6 a 12 měsících léčby byly významně vyšší než ty, které zachycují základní (p = 0,006). Naše výsledky naznačují, že salbutamol může být prospěšné pro SMA pacientů, aniž by došlo zásadní vedlejší účinek. Větší prospektivní randomizované, double-blind, jsou placebem kontrolované studie nezbytné pro potvrzení těchto předběžných zjištění.
Přečtěte si původní abstraktní na PubMed