FSMA, Invitrogen Corporation, και deCODE Χημείας ανακοίνωσαν σήμερα ότι εντόπισαν μια πρωτεΐνη που είναι ένα δυναμικό μοριακό στόχο για τη θεραπεία της νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Στην πιο σοβαρή μορφή της, η SMA οδηγεί συχνά στο θάνατο στη βρεφική ηλικία, και αυτή τη στιγμή Δεν αγωγή και θεραπεία. έρευνα που δημοσιεύεται σήμερα στο περιοδικό ACS Χημική Βιολογία της American Chemical Society, με τίτλο "DcpS ως θεραπευτικό στόχο για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία," λεπτομέρειες την ταυτοποίηση και τον χαρακτηρισμό μιας πρωτεΐνης που προσφέρει ένα νέο βιολογικό μηχανισμό για το σχεδιασμό νέων SMA θεραπευτική.

Προηγουμένως, οι ερευνητές στο deCODE, με χρηματοδότηση από οικογένειες της SMA, είχε αναπτύξει μια κατηγορία ενώσεων που ονομάζεται C-5 αντικαθίσταται quinazolines, η οποία αύξησε έκφραση της πρωτεΐνης SMN, ενδεχομένως δίνοντας κλινικών ερευνών μια νέα κατηγορία ενώσεων να χρησιμοποιήσουν για τη θεραπεία της SMA. Ωστόσο, ο μηχανισμός πίσω από αυτή την αύξηση της παραγωγής SMN ήταν άγνωστη.

"Αν και ο προσδιορισμός των ενώσεων που αυξάνουν SMN έκφραση αποτελεί σημαντική ελπίδα σε ασθενείς με SMA, εμείς ακόμη δεν κατάλαβε ο τρόπος δράσης των ενώσεων αυτών στην SMA», σημείωσε ο Jill Τζαρέκι, Ph.D., Διευθυντής Έρευνας στην Οικογένειες της SMA. "The αποτελέσματα περιγράφονται στο έγγραφο αποτελέσει μία νέα κατανόηση των φυσιολογικών μηχανισμών που μπορούν να αυξήσουν SMN έκφραση και θα μας επιτρέψει να προχωρήσουμε στην προώθηση potential θεραπείες για την SMA. This ανακάλυψη γίνεται στο επίπεδο της κατανόησης really how SMN ανεπάρκεια μπορεί να διορθωθεί σε τα κύτταρα του σώματος, η οποία με τη σειρά του θα ανοίξει πολλές νέες δυνατότητες ανάπτυξης θεραπειών. "

Διαβάστε ολόκληρο το δελτίο τύπου .