oleh Wirth Brunhilde
Institut Genetika Manusia dari Universitas Cologne, Jerman

Di sini kita laporan di atas kertas kami berjudul "Dalam aktivasi vivo dari SMN di pembawa SMA dan pasien yang dirawat dengan valproate" oleh Brichta L, T Holker I, Haug K, Klockgether & Wirth B. Annals of Neurology, 2006 April 10, maju publikasi online .

Pada bulan Juli 2003, kami melaporkan bahwa asam valproik (VPA) mampu meningkatkan transkrip SMN2 panjang dan tingkat protein oleh 2fold untuk 4fold dalam fibroblas berasal dari pasien SMA (Brichta Hum Mol et al. Genet, 2003). Hasil yang sama ditunjukkan oleh kelompok K. Fischbeck dan diterbitkan pada bulan November 2003 (Sumner et al., Ann Neurol 2003). Selain itu, kami telah mampu menunjukkan bahwa VPA secara signifikan meningkatkan kadar protein SMN RNA / di iris otak tikus dan kultur dari manusia (diperoleh setelah operasi pasien epilepsi) serta berbudaya motor neuron tikus embrio (Hahnen et al., J Neurokimia , 2006, di tekan).

VPA adalah obat yang disetujui FDA dieksplorasi baik yang jarang menunjukkan efek samping parah dalam jangka panjang terapi pasien epilepsi. Hal ini tersedia untuk aplikasi langsung pada manusia.

Sementara itu, kami mempelajari pengaruh VPA dalam darah dari operator SMA dan pasien untuk menangani pertanyaan-pertanyaan berikut: (1) Apakah VPA mampu bekerja pada tingkat di transkrip FL-SMN vivo / protein, dan (2) bagaimana yang cocok menggunakan darah untuk pengembangan suatu biomarker yang akan memungkinkan monitoring respon obat pada pasien yang diobati VPA SMA?
Baca sisa dari artikel