ヒストン脱アセチル化酵素（HDACの）阻害剤を検討、suberoylanilideヒドロキサム酸のパネル（サハ）の中で脊髄性筋萎縮症の治療（SMAコネクタと非毒性強力な候補薬として）、α- motoneurone障害を十分生存運動ニューロンによる進化（サンタマリアノヴェッラ）タンパク質レベル。 サハは、低マイクロモル濃度で、いくつかの神経外胚葉組織では、ラット海馬脳スライスとmotoneurone豊富なセル画など、サンタマリアノヴェッラのレベルを増加し、その治療の容量は小説を、人間の脳のスライス培養法を用いて確認された。 サハ活性化生存運動ニューロンの遺伝子が2（SMN2）と、SMAの治療の標的遺伝子は、マイクロモル以下の用量で、証拠をサハはHDAC阻害剤のSMA治療の臨床調査中であるバルプロ酸、より効率的です提供HDACsを抑制した。 サハは対照的に、化合物はm - Carboxycinnamic酸ビス- Hydroxamideは、suberoyl bishydroxamic酸とM344は不利な毒性プロファイルを表示は、MS - 275に対し、サンタマリアノヴェッラのレベルを高めるために失敗しました。 臨床試験は、サハは、がんの治療のための調査中であり、良好な経口バイオアベイラビリティを持って忍容性は、生体内濃度のサンタマリアノヴェッラのレベルを向上させることが示さことを達成することを明らかにした。 サハは、血液脳関門を通過するため、経口投与ができる場合がありますエピジェネティックSMN2遺伝子活性化によって進行α- motoneurone変性の減速。
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