Families van spinale musculaire atrofie (FSMA) en Paratek Pharmaceuticals, Inc kondigde vandaag hebben verlengd en aanzienlijk uitgebreid hun gezamenlijke onderzoek en ontwikkeling samen te werken aan een kandidaat-geneesmiddel voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA), de toonaangevende erfelijke oorzaak van de te ontwikkelen overlijden van kinderen onder de leeftijd van twee jaar. De samenwerking is gericht op het optimaliseren en het bevorderen van de kliniek in een nieuw klein molecuul binnen de bibliotheek Paratek is afgeleid van het tetracycline-klasse van verbindingen.

De partners zijn overeengekomen om hun samenwerking te verlengen voor een derde jaar en ongeveer een verdrievoudiging van de middelen voor het programma, met beide partners het verhogen van hun investeringen in de inspanning. De Krainer laboratorium in Cold Spring Harbor Laboratory en het Laboratory van Hastings Rosalind Franklin Universiteit van Geneeskunde en Wetenschap zijn ook de belangrijkste medewerkers aan het programma.

Spinale musculaire atrofie is een vaak dodelijke genetische aandoening veroorzaakt door het verlies van beide exemplaren van het Survival Motor Neuron (SMN1) gen. Dit veroorzaakt een chronisch tekort in de productie van het SMN-eiwit, dat essentieel is voor de goede werking van de motor neuronen in het ruggenmerg en de controle van de spieren in de ledematen, nek en borst.

"We zijn verheugd dat de eerste, positieve resultaten van deze gezamenlijke programma te rechtvaardigen dit nieuwe niveau van betrokkenheid", zegt Kenneth Hobby, Executive Director bij FSMA. "Onze drug discovery strategie is om fondsen te investeren, zodat ondernemingen in een vroeg stadium beginnen met programma's voor deze weesziekte. Zoals deze en andere programma's de voortgang naar latere stadia, zijn wij op zoek naar financiering van de overgang van non-profit tot commerciële bronnen. "

Deze spannende aankondiging valt ook samen met de SMA-gemeenschap, waarmee zij haar jaarlijkse conferentie naar Boston, waar Paratek is gevestigd. Dit is de grootste conferentie in de wereld voor gezinnen die getroffen zijn door de SMA, en ook voor de onderzoekers en bedrijven werken aan de behandelingen te ontdekken en een remedie voor deze verwoestende ziekte. Burgemeester Thomas M. Menino is uitgeroepen tot de zaterdag 06.21 als "SMA Awareness Day" voor de stad Boston. De heer Hobby verklaarde, "FSMA is verheugd om in Boston voor onze conferentie van dit jaar - een belangrijk knooppunt van de biotech-industrie in de VS Tijdens onze conferentie hopen we de bekendheid van SMA stijging van de Boston biotech-gemeenschap."

Jill Jarecki, Ph.D., Research Director FSMA's toegevoegd, "Het doel van deze inspanning is het ontwikkelen van een SMA medicijn dat veilig en effectief herstelt de juiste hoeveelheid SMN eiwit in het lichaam door het corrigeren van het splitsen van het SMN2 gen. gegenereerd verbindingen door Paratek is gebleken om dit te verwezenlijken in een aantal weefsels in diermodellen van de ziekte. "

Dr B. Stuart Levy, MD, Paratek de vice-voorzitter, Chief Scientific Officer en medeoprichter, verklaarde: "We zijn enorm blij met de voortzetting en uitbreiding van onze samenwerking met FSMA en even enthousiast over de vooruitgang van onze SMA-programma. Het ontwikkelen van een klinische kandidaat voor SMA, een wees ziekte, speelt een belangrijke rol bij het aantonen van nieuwe toepassingen van onze technologie platform op basis van tetracycline derivaten en in het verlengde van Paratek R & D-pijplijn naar genetische aandoeningen. "

Paratek gemeld vroeg preklinisch onderzoek van de samenwerking op de recente jaarvergadering van de American Academy of Neurology. In vitro gegevens is gebleken dat tetracycline derivaten kunnen defecte splitsen van mRNA als gevolg van het gendefect gezien in SMA te wijzigen. Meer onderzoek, met inbegrip van in vivo preklinische studies, is gepland en zal worden gepresenteerd in de geschikte peer-reviewed forum in de toekomst.
Lees het originele persbericht hier