Een artikel gepubliceerd in Annals of Neurology door de onderzoeksgroep van dr. Charlotte Sumner aan de Johns Hopkins University en gedeeltelijk gefinancierd door Families van SMA, toont voor het eerst een duurzame overleving in SMA muizen na het gebruik van een specifieke medicatie.

Dit regime voortvloeien vroege behandeling met het histon deacetylase remmer trichostatine A (TSA), te beginnen op dag 2 na de geboorte en de voedingswaarde ondersteuning, waaronder zuigelingenvoeding door de mond en de subcutane vloeistoffen, te beginnen op dag 8 na de geboorte. Gemiddelde levensverwachting is uitgebreid met 170%, terwijl in experimenten met slechts TSA behandeling alleen overleving was verlengd met 40% en 19% bij de TSA alleen later begon op dag 5 na de geboorte. Nutritional steun alleen is niet verlengde overleving keer.

TSA is niet geschikt voor menselijk gebruik, maar andere potente HDAC-remmers van de tweede generatie worden momenteel onderzocht als mogelijke behandelingen voor SMA.
Lees het originele artikel .