Motoren neuron sykdom Spinal Muskel Atrofi (SMA) er den nest hyppigste genetiske lidelse som fører til død i barndommen. Det finnes for øyeblikket ingen kur for SMA, men noen klinikere og forskere vurdere stamcelletransplantasjon som en mulig terapeutisk strategi. Og nå, Giacomo Comi og kolleger, ved Universitetet i Milano, Italia, har generert data ved hjelp av en mus modell av SMA som tyder på at ryggmargen nevrale stamceller (NSCs) kan være en mulig behandling for personer med SMA.

I studien, NSCs fra mus der en grønn markør protein ble uttrykt bare i nerveceller kalles motor nevroner (cellene som er defekt i SMA) ble transplantert inn i væsken bading ryggmargen hos mus med en SMA-lignende sykdom. De transplanterte cellene utviklet seg til et lite antall motor neurons og behandlet musene viste forbedret muskelfunksjon og økt levetid, sammenlignet med ubehandlet mus. Videre analyser viste at de største effekten av NSC transplantasjon var at det transplanterte cellene bedret overlevelse og funksjon av motoren neurons allerede på mus, noe som gjør dem mer lik normal motor nevroner (på genuttrykk nivå). Forfatterne anbefaler derfor at i fremtiden, kan NSCs bli brukt i utviklingen av terapeutiske protokoller for behandling av SMA og andre motor neuron sykdommer.
Les den opprinnelige artikkelen .