Ceea ce ştim este că un nivel scăzut de proteine SMN, de supravietuire Motor Neuron, cauza SMA, şi ştim că SMN formează un complex cu ARN în toate tipurile de celule. În neuroni motori SMN se găseşte în două tipuri diferite de complexe. Se găseşte în complexe în nucleu, şi este găsit în complexe în axon. Deci, noi ştim că nivelurile scăzute ale SMN neuroni motori provoca să moară, dar ceea ce nu ştim în acest moment este ceea ce este funcţia critică a SMN în neuronului motor. Este disfuncţii în nucleul sau este o funcţie de specialitate la neuroni motori, care sunt în axon? S-ar putea foarte bine să fie că SMN este esenţială în ambele din aceste locuri pentru funcţia de neuroni motori. Aceasta este încă o dezbatere deschisă în domeniul cercetării SMA, precum şi o serie de prezentări de ieri, a abordat aceste întrebări.

FSMA a luat o abordare pe trei direcţii în activităţile sale de cercetare. Prima este finanţarea de granturi de cercetare de bază. A doua este să finanţeze eforturile de descoperire de droguri, şi am ceva de lucru substanţiale întâmplă cu decodeze genetica, a treia zona - finanţare de testare clinică, şi dezvoltarea de protocoale de testare pentru medicamente, care pot veni pe linie. Pentru a aborda aceste activităţi de finanţare este FSMA 29 granturi de cercetare de bază doar în 2005, unul din rolurile principale este să încercaţi pentru a elucida bazele biologice ale SMA. Acest lucru este foarte important, deoarece acest lucru va ghida toate strategiile terapeutice. Când în curs de dezvoltare terapii vrem să ia o abordare raţională, precum şi în scopul de a face asta ai nevoie de a avea o bună înţelegere a ceea ce bazei moleculare a the disease este. Un alt lucru pe care am dori să înţeleagă modul în care este SMN exprimare este reglementată, deoarece ştim că nivelul scăzut al provoca SMA SMN, deci, dacă am înţeles modul în care aceasta este reglementată, putem manipula aceste căi în scopul de a provoca SMN mai mult pentru a fi produse. Aceasta este o descoperire de bază strategia de droguri. FSMA, de asemenea, fondurile de cercetare care evaluează noi terapii potenţiale SMA. Terapiile actuale au fost axate pe cresterea nivelului de SMN, dar pot exista alte căi de a atenua simptomele SMA, şi cred că este foarte important pentru a explora aceasta prin intermediul cercetării de bază.
Citeşte tot articolul

Diapozitive de actualizare de cercetare pot fi găsite aici (fişier PowerPoint)