Биологи в Берне университета сделали перспективных набеги к лечению спинальной мышечной атрофии, один из ведущих генетических причин ранней смертности среди детей.

Один из 6000 новорожденных, пострадавших от болезни, которая поражает нервные клетки спинного мозга, ответственных за добровольное движение. Дети, страдающие от этого заболевания у двух пропавших без вести или неисправности гены, которые необходимы для производства белков критических для здоровых мышц.

Сотовый биолог Daniel Schümperli и его команда нашли пути решения этой проблемы путем введения клеток специально разработанными гена, который помогает синтезировать недостающие белки. Ученые смогли увидеть значительные улучшения у мышей с самых тяжелых случаев спинальной мышечной атрофии.

"Это новое исследование показывает, в первый раз, что методы приводят к заметным сокращение симптомов заболевания", сказал Schümperli в пресс-релизе в пятницу. Результаты были опубликованы в журнале молекулярной генетики человека.

Читайте оригинал статьи .