giải mã hóa và Gia đình của cột sống Muscular teo (FSMA) hôm nay công bố một sự đổi mới của sự hợp tác của họ để phát triển một phân tử nhỏ điều trị cho các cơ bắp teo cột sống, một rối loạn di truyền đó là kẻ giết người hàng đầu của trẻ em dưới hai tuổi. Khởi xướng vào năm 2003, hóa học-FSMA giải mã tập trung vào việc tối ưu hóa sự hợp tác của một lớp các phân tử được phát hiện trong một thông lượng cao, tế bào dựa trên kiểu hình khảo nghiệm phát triển dưới bảo trợ của FSMA. Bằng cách cung cấp dịch vụ để tối ưu hóa dẫn và hỗ trợ trong nhà của các khảo nghiệm kiểu hình, giải mã hóa học đã phát triển tối ưu hóa chất tương tự có tiềm năng cao trong các khảo nghiệm, ổn định trao đổi chất xuất sắc, thâm nhập hiệu quả của hàng rào máu não, và một cấu hình hấp dẫn dược. Trọng tâm của sự hợp tác trong năm tới sẽ được tiếp tục đánh giá các đặc tính dược của các ứng cử viên dẫn và chọn một số lượng nhỏ các chất tương tự để phát triển IND-đạo tiền lâm sàng.

"Chúng tôi xin được tiếp tục hợp tác của chúng tôi với FSMA về chương trình này quan trọng", tiến sĩ David Zembower, Phó Chủ tịch Hóa tại giải mã hóa. "Chúng tôi được khuyến khích bởi sự tiến bộ đó đã được thực hiện trong năm qua, và mong muốn được làm việc với FSMA để giúp họ đạt được mục tiêu của họ."

"Hiện đã có nhiều tiến bộ trong nghiên cứu kể từ khi SMA mối quan hệ của chúng tôi với giải mã bắt đầu, và chúng tôi tự hào rằng nỗ lực hợp tác của chúng tôi đã được một phần của điều đó," Tiến sĩ Jill Jarecki, Giám đốc Nghiên cứu FSMA. "Chúng tôi tin rằng nỗ lực tiên phong của chúng tôi có tiềm năng để cho phép một cuốn tiểu thuyết điều trị cho SMA."