脊髓性肌萎缩症（FSMA）家庭很高兴地宣布，通过其方案中选择一个候选人为临床脊髓性肌萎缩症正在deCODE公司化学进行。 同时FSMA正在将其与deCode合同，继续努力研究性新药（印度）与美国食品和药物管理局申请工作。 如果成功，这将是第一个专门设计的新型药物来治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的。

形状记忆合金是一种待遇，是没有电流下的儿童2岁的遗传性疾病的主要杀手。 形状记忆合金是典型的特点是自愿肌肉运动，包括肌肉，控制爬行，走路退化，吞咽或呼吸。 这是在一个小分子发展的重要一步，这种令人衰弱的疾病的治疗，通常致命。

显示的铅化合物能够扩展在SMA的小鼠模型的生存。 由于这一成功的结果的组织现在已经可以选择的临床候选人。 这是第一次专门设计了一种新的化合物，以治疗SMA的已经达到了这个在药物开发阶段。 脊髓肌肉萎缩症一直在资助和指导在过去7年这个特别节目。 该项目总投资仅在该方案迄今超过1000万美元。

“选择一个临床候选意味着我们现在准备运行的安全测试规定，向FDA申请开始临床试验。 这项工作将需要250万美元资金，并采取近12个月才能完成，说：“肯尼思业余爱好，家庭的SMA执行董事。 “如果我们成功，我们在此阶段将开始，然后看看I期临床试验。”

“兴奋，该方案确定了类似药物的化合物，在文化SMA患者细胞行动起来，增加体内所见的SMN2基因的活性，从而对功能SMN蛋白量。 同样的化合物也有一个严重形式的SMA小鼠模型的治疗效果。 我们非常高兴地看到这个项目走到这一步，“马克说格尼，高级副总裁，解码遗传学和解码化学。

“据我们所知，这是对SMA已达到这个阶段方案的第一部小说”吉尔博士说亚雷茨基，FSMA研究中心主任。 他说：“deCODE公司合作的目的是要产生一个最终的优化，有效的形状记忆合金复合药物所需的性质，被称为”临床候选人“。 现在，在2007年5月这个目标已经达到。 由于将在即将举行的FSMA赞助第11届国际形状记忆合金集团在6月的会议报告，在我们的化合物延长生存期SMA小鼠模型，并在过境非常血脑屏障，达到了有效的脊髓运动神经元。 我们非常关注移动在明年向移民局这种药物潜在乐观，我们正在学习的教训将有助于加强SMA的药物管道。“
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